Μόλις εγκρίθηκε στην Αμερική το φάρμακο που όλοι περιμέναμε για το Αλτσχάιμερ-Κοστίζει 26500 δολάρια
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ χορήγησε την Πέμπτη την παραδοσιακή πλήρη έγκριση στο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ Leqembi, το πρώτο φάρμακο που έχει αποδειχθεί ότι επιβραδύνει την πορεία της νόσου που “ληστεύει” τη μνήμη.
Τα Κέντρα για Υπηρεσίες Medicare και Medicaid δήλωσαν την Πέμπτη ότι θα επεκτείνουν τώρα την κάλυψη του φαρμάκου, διευρύνοντας την πρόσβαση για έως και ένα εκατομμύριο άτομα με πρώιμες μορφές της νόσου.
«Η σημερινή δράση είναι η πρώτη επαλήθευση ότι ένα φάρμακο που στοχεύει τη διαδικασία της υποκείμενης νόσου, της νόσου του Αλτσχάιμερ έχει δείξει κλινικό όφελος σε αυτή την καταστροφική ασθένεια», δήλωσε η Teresa Buracchio, αναπληρώτρια διευθύντρια του Γραφείου Νευροεπιστήμης στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA. η ανακοίνωση. «Αυτή η επιβεβαιωτική μελέτη επαλήθευσε ότι είναι μια ασφαλής και αποτελεσματική θεραπεία για ασθενείς με νόσο του Αλτσχάιμερ».
Το Leqembi, από τις φαρμακοβιομηχανίες Eisai και Biogen, έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση τον Ιανουάριο με βάση στοιχεία ότι καθαρίζει τις συσσωρεύσεις αμυλοειδούς πλάκας στον εγκέφαλο που σχετίζονται με τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Ωστόσο, λόγω μιας προηγούμενης απόφασης κάλυψης από την CMS, η οποία παρέχει ασφαλιστική κάλυψη για πολλούς ηλικιωμένους με Αλτσχάιμερ μέσω του Medicare, το φάρμακο δεν έχει χρησιμοποιηθεί ευρέως. Κοστίζει 26.500 $ ετησίως πριν την ασφαλιστική κάλυψη.
«Είχες αυτή τη θεραπεία στα χέρια σου και ξαφνικά σου έλεγε η Medicare, «Ναι, αλλά δεν μπορείς να έχεις πρόσβαση σε αυτό ακόμα», είπε ο Joe Montminy, 59 ετών, ο οποίος είχε διαγνωστεί με νεότερης ηλικίας Αλτσχάιμερ στα πρώτα του χρόνια, την δεκαετία του ’50. «Η απόκτηση αυτής της ασφαλιστικής κάλυψης είναι απίστευτα σημαντική… γιατί η θεραπεία είναι φοβερή, αλλά δεν έχω την πολυτέλεια να πληρώσω το κόστος των 26.000 δολαρίων».
Το φάρμακο εγκρίθηκε μόνο για άτομα με πρώιμες μορφές της νόσου του Αλτσχάιμερ, άτομα με ήπια γνωστική εξασθένηση ή ήπια άνοια που έχει επιβεβαιωθεί ότι έχουν αμυλοειδείς πλάκες στον εγκέφαλό τους. Ο Δρ Lawrence Honig, καθηγητής νευρολογίας στο Ιατρικό Κέντρο Irving του Πανεπιστημίου της Κολούμπια, εκτιμά ότι η ομάδα αποτελεί περίπου το ένα έκτο από τα περισσότερα από 6 εκατομμύρια Αμερικανούς που διαγιγνώσκονται αυτή τη στιγμή με Αλτσχάιμερ.
Τα άτομα με πιο προχωρημένες μορφές της νόσου μπορεί να μην ωφεληθούν από το φάρμακο, είπε, και μπορεί να αντιμετωπίσουν αυξημένους κινδύνους για την ασφάλεια.
«Δεν είναι ότι ξέρουμε ότι δεν είναι καλό για άτομα με μέτρια ή σοβαρή νόσο, απλά δεν ξέρουμε», είπε ο Χόνιγκ, ο οποίος έχει συμβουλευτεί τις φαρμακευτικές εταιρείες που εργάζονται για τα φάρμακα για το Αλτσχάιμερ.
Ακόμη και για εκείνους που μπορεί να ωφεληθούν από το φάρμακο, σημείωσε ο Honig, δεν είναι θεραπεία. Ο Leqembi έδειξε σε μια κλινική δοκιμή 18 μηνών ότι επιβραδύνει τις μειώσεις στη γνωστική ικανότητα και λειτουργία κατά 27%.
«Οι θεραπείες που έχουμε αυτή τη στιγμή είναι μόνο η αρχή μιας νέας εποχής», είπε ο Honig. «Ελπίζουμε ότι θα έχουμε θεραπείες που είναι πιο αποτελεσματικές».
Η Ένωση Αλτσχάιμερ δήλωσε σε δήλωση την Πέμπτη ότι χαιρετίζει την πλήρη έγκριση του FDA.
Ποια είναι τα οφέλη της θεραπείας
«Αυτή η θεραπεία, αν και δεν είναι θεραπεία, μπορεί να δώσει περισσότερο χρόνο στους ανθρώπους στα πρώτα στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ για να διατηρήσουν την ανεξαρτησία τους και να κάνουν τα πράγματα που αγαπούν», δήλωσε η Δρ Joanne Pike, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος του ομίλου. «Αυτό δίνει στους ανθρώπους περισσότερους μήνες αναγνώρισης της συζύγου, των παιδιών και των εγγονών τους. Αυτό σημαίνει επίσης περισσότερο χρόνο για ένα άτομο να οδηγεί με ασφάλεια, ακρίβεια και έγκαιρα να φροντίζει τα οικονομικά της οικογένειας και να συμμετέχει πλήρως σε χόμπι και ενδιαφέροντα».
Ωστόσο, το φάρμακο έχει επίσης παρενέργειες και απαιτεί παρακολούθηση μέσω τακτικής απεικόνισης του εγκεφάλου. Περίπου το 13% των συμμετεχόντων στη δοκιμή παρουσίασε οίδημα ή αιμορραγία στον εγκέφαλο και αυτοί οι κίνδυνοι θα μπορούσαν να είναι υψηλότεροι για ορισμένες ομάδες με βάση τη γενετική τους φύση ή εάν λαμβάνουν φάρμακα για την αραίωση του αίματος. Ο FDA λέει ότι μια προειδοποίηση σε κουτί περιλαμβάνεται στις πληροφορίες συνταγογράφησης για να προειδοποιήσει τους ασθενείς και τους φροντιστές για τους πιθανούς κινδύνους που σχετίζονται με αυτές τις παρενέργειες.
Τα συστήματα υγείας έχουν προετοιμαστεί για ευρύτερη χρήση του φαρμάκου.
«Είναι περίπλοκο, και λόγω όλων αυτών των επιπλοκών, προσπαθούμε να είμαστε πολύ προσεκτικοί και να αφιερώνουμε το χρόνο μας και να προετοιμάζουμε το σύστημα για αυτό», δήλωσε ο Δρ Georges Naasan, ιατρικός διευθυντής του Τμήματος Συμπεριφορικής Νευρολογίας και Νευροψυχολογίας στο Όρος Σινά. .
Το φάρμακο χορηγείται ως IV έγχυση μία φορά κάθε δύο εβδομάδες. Τα κέντρα έγχυσης προετοιμάζονται για μια πιθανή αύξηση νέων ασθενών.
«Σε ορισμένες περιοχές, αναμένω ότι θα λάβουμε πιθανώς 15% έως 20% περισσότερες παραπομπές ασθενών για αυτό το φάρμακο», δήλωσε η Sue Rottura, διευθύνων σύμβουλος της Vivo Infusion, η οποία λέει ότι παρέχει υπηρεσίες έγχυσης σε περίπου 50.000 ασθενείς στις ΗΠΑ. «Γνωρίζουμε στις κλινικές στη Φλόριντα ότι μπορεί να χρειαστεί να αυξήσουμε τη χωρητικότητα σε αυτές τις κλινικές και αυτό μπορεί να περιλαμβάνει αύξηση του αριθμού των ημερών, αύξηση ωρών [ή] προσφορά ωρών Σαββατοκύριακου».
Ο φαρμακοποιός Eisai είπε ότι δεν αναμένει ότι όλοι όσοι εκτιμάται ότι έχουν πρώιμη νόσο του Αλτσχάιμερ θα επιδιώξουν να χρησιμοποιήσουν το φάρμακο αμέσως.
«Θα έχετε πολύ, πολύ χαμηλότερο αριθμό, τουλάχιστον αυτή τη στιγμή», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της Eisai στις ΗΠΑ, Ivan Cheung. «Ίσως λίγα χρόνια αργότερα, καθώς αυτές οι θεραπευτικές επιλογές είναι διαθέσιμες, αυτές οι δοκιμές αποζημιώνονται, αυτός ο αριθμός θα αυξηθεί περισσότερο, αλλά δεν νομίζω ότι θα δείτε ένα εκατομμύριο άτομα τα επόμενα δύο χρόνια. ”
Ο Montminy περιμένει να δει εάν πληροί τις προϋποθέσεις για το φάρμακο με βάση την απεικόνιση του εγκεφάλου – για το οποίο η Eisai είπε ότι αναμένει επίσης μια απόφαση CMS σχετικά με την κάλυψη σύντομα. Αν είναι, δεν θα διστάσει να εκμεταλλευτεί την ευκαιρία να έχει περισσότερο χρόνο με τη σύζυγό του και τους δύο γιους του, οι οποίοι, όπως λέει, είναι στα 20 και είναι νωρίς στην καριέρα τους.
«Θα μου τηλεφωνούν συχνά και θα με ζητούν συμβουλές για τη δουλειά, και απολαμβάνω αυτές τις τηλεφωνικές κλήσεις, αλλά ανησυχώ ότι κάποια στιγμή σύντομα μπορεί να μην μπορώ να τους βοηθήσω», είπε ο Montminy. «Όπως κάθε γονιός, θα ήθελα πολύ να τους δω να παντρεύονται και να κάνουν οικογένεια. Ξέρετε, βασικά θέλω απλώς να ζήσω πολλές από τις δραστηριότητες που οι περισσότεροι άνθρωποι θεωρούν δεδομένες».
Διευρυμένη κάλυψη Medicare
Η CMS είπε φέτος ότι θα παρείχε ευρύτερη κάλυψη για το Leqembi εάν το φάρμακο λάβει την παραδοσιακή έγκριση του FDA.
«Το CMS σήμερα επιβεβαιώνει τη δέσμευσή μας να βοηθήσουμε τα άτομα με νόσο του Αλτσχάιμερ να έχουν έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες που μπορεί να οδηγήσουν σε βελτιωμένη φροντίδα και καλύτερα αποτελέσματα», δήλωσε ο διαχειριστής Chiquita Brooks-LaSure σε δήλωση την Πέμπτη. «Με την απόφαση του FDA, το CMS θα καλύψει αυτό το φάρμακο ευρέως, ενώ θα συνεχίσει να συλλέγει δεδομένα που θα μας βοηθήσουν να κατανοήσουμε πώς λειτουργεί το φάρμακο. Αυτά είναι ευπρόσδεκτα νέα για τα εκατομμύρια των ανθρώπων σε αυτή τη χώρα και τις οικογένειές τους που πλήττονται από αυτή την εξουθενωτική ασθένεια».
Οι αποδέκτες του Medicare πιθανότατα θα αντιμετωπίσουν κόστος από την τσέπη τους για το Leqembi. Εκείνοι στο παραδοσιακό Medicare θα είναι υπεύθυνοι για τη συνασφάλιση 20% του ποσού που έχει εγκριθεί από το Medicare αφού εκπληρώσουν την έκπτωση του Μέρους Β.
Το ποσό που θα πρέπει να πληρώσουν όσοι είναι εγγεγραμμένοι στο Medicare Advantage ή σε συμπληρωματικά προγράμματα θα ποικίλλει ανάλογα με την πολιτική τους.
Η κάλυψη έρχεται και με κάποια προσόντα. Η Medicare θα καλύπτει τα εγκεκριμένα φάρμακα όταν ένας γιατρός και μια κλινική ομάδα συμμετέχουν στη συλλογή αποδεικτικών στοιχείων σχετικά με τον τρόπο λειτουργίας αυτών των φαρμάκων στον πραγματικό κόσμο, γνωστό και ως μητρώο, ανέφερε η CMS. Αυτές οι πληροφορίες θα βοηθήσουν στη μέτρηση της χρησιμότητας των φαρμάκων για άτομα με Medicare.
Οι πάροχοι θα μπορούν να υποβάλλουν τα αποδεικτικά στοιχεία μέσω μιας πύλης που διευκολύνεται από το CMS, η οποία θα είναι ελεύθερη για χρήση.
Η CMS δημοσίευσε περισσότερες λεπτομέρειες για το σχέδιό της για την κάλυψη νέων φαρμάκων για το Αλτσχάιμερ στα τέλη Ιουνίου. Είπε ότι συνεργάζεται με έναν αριθμό οργανισμών που ετοιμάζονται να ανοίξουν τα δικά τους μητρώα. Οι κλινικοί γιατροί θα μπορούν να επιλέξουν σε ποιο μητρώο θα συμμετάσχουν.
Ο οργανισμός αναζητά δεδομένα για να απαντήσει σε πολλά ερωτήματα που περιγράφονται στον προσδιορισμό της εθνικής κάλυψης, που κυκλοφόρησε τον Απρίλιο. Περιλαμβάνουν: Βελτιώνει το φάρμακο ουσιαστικά τα αποτελέσματα της υγείας – όπως η επιβράδυνση της μείωσης της γνώσης και της λειτουργίας – για τους ασθενείς στην ευρεία κοινοτική πρακτική; Τα οφέλη και οι βλάβες, όπως η εγκεφαλική αιμορραγία και το οίδημα, από τη χρήση του φαρμάκου εξαρτώνται από τα χαρακτηριστικά των ασθενών, τους παρόχους και το περιβάλλον; Και πώς αλλάζουν τα οφέλη και οι βλάβες με την πάροδο του χρόνου;
Ομάδες ασθενών και η φαρμακευτική βιομηχανία, ωστόσο, έχουν εκφράσει ανησυχίες σχετικά με τη χρήση ενός μητρώου, λέγοντας ότι θα δημιουργήσει εμπόδιο στη θεραπεία.
Η ευρεία κάλυψη Medicare του Leqembi και παρόμοιων τύπων φαρμάκων για την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου του Αλτσχάιμερ θα έχει πιθανώς μεγάλο αντίκτυπο στις δαπάνες του προγράμματος.
Εάν το 10% των εκτιμώμενων 6,7 εκατομμυρίων ηλικιωμένων πάρουν το Leqembi, σε ετήσια τιμή καταλόγου 26.500 $, θα ενίσχυε τις δαπάνες κατά 17,8 δισεκατομμύρια δολάρια, σύμφωνα με ανάλυση του KFF, πρώην Ίδρυμα Οικογένειας Kaiser. Αυτό θα υπερέβαινε τη συνολική δαπάνη για τα 10 κορυφαία φάρμακα του Μέρους Β που χορηγούνται στα ιατρεία το 2021.
Η αύξηση των δαπανών θα μπορούσε να οδηγήσει σε υψηλότερα ασφάλιστρα Medicare Part B για όλους τους εγγεγραμμένους.
Πηγή: CNN
